Le traitement à base de cellules iPS fera ses débuts dès cet été

Un groupe d'experts du ministère de la Santé a donné son feu vert à la fabrication et à la commercialisation nationales de deux produits médicaux régénératifs utilisant cellules souches pluripotentes induites (iPS) le 19 février.

Le ministre de la Santé accordera son approbation formelle à une date ultérieure.

Une fois approuvés, ils seront les premiers médicaments pratiques au monde contenant des cellules iPS, qui pourront être transformées en d'autres types, 20 ans après l'Université de Kyoto. le professeur Shinya Yamanaka les a créés à partir de cellules de souris en 2006.

ReHeart est l'un des produits et est une feuille de muscle cardiaque destinée au traitement de l'insuffisance cardiaque sévère qui a été développée par Cuorips Inc., une startup originaire de l'Université d'Osaka.

L'autre est Amchepry, un médicament à base de cellules neurales développé par Sumitomo Pharma Co. pour le traitement de la maladie de Parkinson.

Les deux produits sont fabriqués à partir de cellules iPS tierces stockées par la Fondation CiRA, créée par l'Université de Kyoto..

DES ESSAIS PETITS MAIS EFFICACES

ReHeart est destiné aux patients atteints de cardiomyopathie ischémique, dans lesquels les vaisseaux sanguins sont obstrués en raison de conditions telles qu'un infarctus du myocarde ou l'artériosclérose.

Le traitement utilisant ReHeart consiste à convertir les cellules iPS en cellules du muscle cardiaque, à les former en une feuille et à appliquer la feuille sur la zone endommagée du cœur.

Les substances sécrétées par le drap sont destinées à favoriser la régénération des vaisseaux sanguins et à soulager les symptômes tels que l'essoufflement.

Les symptômes présents au quotidien se sont améliorés un an après l’intervention chirurgicale chez les huit patients ayant participé à l’essai clinique. Quatre ont montré une amélioration de leur condition physique.

Amchepry est quant à lui destiné aux patients dont les niveaux de dopamine dans le cerveau ont diminué en raison de la maladie de Parkinson.

Lors du traitement utilisant le produit, des cellules précurseurs neurales dérivées de cellules iPS sont transplantées dans le cerveau du patient. Les cellules transplantées devraient produire de la dopamine, améliorant ainsi les symptômes tels que les tremblements des membres.

Dans son essai clinique, les symptômes se sont améliorés chez quatre patients sur six deux ans après la greffe, malgré une réponse décroissante aux autres médicaments existants. Il a été confirmé que les cellules transplantées restaient dans leur cerveau, produisaient de la dopamine et que leurs niveaux globaux de dopamine augmentaient.

L'approbation a été accordée pour les deux produits dans le cadre du « système d'approbation conditionnelle et limitée dans le temps », conçu pour fournir aux patients des produits de médecine régénérative le plus rapidement possible.

Ce système sert de licence provisoire, permettant d'évaluer la sécurité et l'efficacité à l'aide de données provenant d'un nombre inférieur de patients par rapport à ce qui est requis pour les essais cliniques pharmaceutiques conventionnels.

Il suffit que l’efficacité soit « présumée » pour être admissible. Pour cette raison, les entreprises sont tenues de collecter des données sur tous les cas dans lesquels les produits sont utilisés pendant la période d'approbation de sept ans.

Pendant la période d'approbation, l'objectif est d'utiliser ReHeart avec 75 patients et Amchepry chez 35 patients. Trente des 35 patients traités par Amchepry doivent être âgés de 65 ans ou moins.

Sur la base des résultats, les entreprises doivent se soumettre à une autre évaluation de l'efficacité des produits et d'autres facteurs pour obtenir l'approbation finale.

COUVERT PAR L'ASSURANCE NATIONALE

Même une fois que les produits auront reçu l’approbation du ministre de la Santé, il faudra encore attendre plusieurs mois avant de pouvoir être utilisés en milieu clinique.

Ils seront probablement disponibles au plus tôt vers l’été, une fois que le prix des médicaments aura été finalisé.

Ces produits seront pris en charge par le système public d'assurance maladie. Le fardeau financier des patients restera également faible, car le programme d’avantages médicaux coûteux est applicable.

Cependant, en raison des coûts de fabrication élevés, les prix des médicaments devraient atteindre plusieurs dizaines de millions de yens, voire plus.

En outre, ils ne seront utilisés que pour certains patients dans des établissements médicaux équipés pour manipuler correctement les produits à base de cellules et sous la surveillance de médecins spécialisés.

Les deux produits n'ont fait l'objet que de petits essais cliniques impliquant moins de 10 patients pour obtenir une approbation provisoire. La sécurité et l’efficacité devront être réévaluées après la mise sur le marché des produits.

Parmi les produits de médecine régénérative qui ont déjà reçu une telle approbation, il y a eu des cas dans lesquels l'efficacité n'a pas pu être confirmée, entraînant l'arrêt des ventes ou le retrait de la demande.

Yamanaka, co-récipiendaire du prix Nobel de physiologie ou médecine en 2012 pour ses travaux sur les cellules iPS, a souligné l'intérêt de réévaluer les produits dans une déclaration publiée sur le site Web du Center for iPS Cell Research and Application le 19 février.

« Je suis très heureux que nous ayons pu franchir une étape majeure vers la mise en œuvre sociale au cours de cette 20e année », a-t-il déclaré. « Pour établir ces traitements dans la pratique médicale, il est essentiel de vérifier désormais leur sécurité et leur efficacité dans un plus grand nombre de cas. »

(Cet article a été écrit par Kazuya Goto, Shoko Tamaki et Kazuhiro Fujitani.)