Des scientifiques appliquent l’édition du génome pour traiter la dystrophie musculaire
KYOTO–En utilisant la technologie d'édition du génome, une équipe de chercheurs a développé un traitement beaucoup plus efficace pour un certain type de dystrophie musculaire.
La méthode a récemment été complétée par les scientifiques de l'Université de Kyoto et de Takeda Pharmaceutical Co.
L’objectif ultime de l’équipe de recherche commune est d’aider les patients atteints de dystrophie à restaurer les tissus endommagés, car les muscles se rétablissent particulièrement lentement chez les personnes frappées par cette maladie incurable.
Les scientifiques ont déjà confirmé, grâce à une expérience sur des souris, que leur approche est bien plus efficace que la thérapie conventionnelle. Les effets de la méthode nouvellement développée dureraient également plus longtemps que ceux de son homologue précédent.
L'équipe a l'intention de vérifier, entre autres détails, la sécurité de la thérapie, en vue de son application clinique à un moment donné.
« D'autres formes de dystrophie musculaire peuvent également être traitées en appliquant un gène différent de celui utilisé cette fois-ci », a déclaré Akitsu Hotta, professeur agrégé de génie génétique des cellules souches au Centre de recherche et d'application des cellules iPS (CiRA) de l'Université de Kyoto, qui fait partie de l'équipe. « Nous poursuivrons nos recherches en visant à rendre cette technologie cliniquement accessible aux patients humains à l’avenir. »
Plus précisément, l'équipe de recherche a testé sa méthode créée sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Étant donné que contracter cette anomalie génétique signifie que les patients sont incapables de produire une protéine appelée dystrophine, les patients atteints de DMD ont du mal à réparer eux-mêmes leurs cellules musculaires une fois qu'elles sont endommagées.
Le traitement traditionnel reposait généralement sur des médicaments destinés à éliminer une partie d'un gène anormal, afin que la dystrophine puisse être générée en douceur.
Une autre thérapie contre la DMD impliquait l’implantation d’un gène producteur de dystrophine dans le corps à l’aide d’un virus inoffensif. Cependant, cette application a été suspendue après qu’un effet secondaire indésirable grave ait été signalé.
Compte tenu des circonstances, l’équipe de recherche a cette fois suggéré de profiter de la technologie d’édition du génome, plutôt que du transport viral, pour délivrer le gène.
Cette idée a conduit l’équipe à transplanter avec succès le gène dans des cellules souches musculaires de manière plus efficace que la transmission du virus via un essai sur des souris, car les cellules souches musculaires sont essentielles à la réparation des tissus.
Les scientifiques ont par la même occasion confirmé que la capacité du gène à produire de la dystrophine in vivo persistait pendant plus d'un an.
Bien que le traitement conventionnel nécessite normalement des perfusions intraveineuses hebdomadaires, la dernière méthode pourrait être capable de réduire ce fardeau pour les patients.
Les résultats de l'équipe ont été publiés dans la revue scientifique américaine Cell Reports à l'adresse (https://www.cell.com/cell-reports/fulltext/S2211-1247(25)01467-6?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2211124725014676%3Fshowall%3Dtrue) le 17 décembre 2025.
